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FDA, 희귀 심장 질환이 있는 성인의 심장 기능 개선을 위한 신약 승인

Apr 29 2022


FDA는 운동 능력과 증상을 개선하기 위해 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM)의 증상을 가진 성인을 치료하기 위한 Camzyos(mavacamten) 신약에 대해 승인 하였습니다.



질병 및 증상


oHCM은 심장 근육이 주로 중격(오른쪽과 왼쪽을 구분하는 심장벽)에서 두꺼워지고 심장에서 신체의 나머지 부분으로의 혈류를 방해할 때 발생하는 희귀 질환입니다.


oHCM의 중증도는 다양하지만 심각한 증상과 사망을 유발할 수 있습니다. 증상에는 심계항진(심장이 두근거리는 느낌), 숨가쁨, 다리 부기, 운동 능력 감소가 포함되며 이는 일상 활동과 삶의 질에 상당한 영향을 미칩니다..



Camzyos(mavacamten)의 효능 및 안전성


NYHA 클래스 II-III oHCM을 치료하기 위한 Camzyos의 효능 및 안전성은 Camzyos 또는 위약을 30주 동안 투여받은 무작위로 배정된 성인을 대상으로 연구되었습니다.

연구 결과, Camzyos로 치료받은 참가자의 37%가 운동 능력과 증상을 측정하는 평가변수에서 개선된 반면, 위약 그룹의 참가자는 17%였습니다.


Camzyos는 심부전을 일으키거나 심실(심장 하부)의 기능을 완전히 차단할 수 있는 심장 근육의 수축을 감소시킵니다. 심각한 병발 질환(심각한 감염 등) 또는 부정맥(심방세동 또는 기타 조절되지 않는 빠른 심장 박동 이상)이 있는 환자는 Camzyos를 사용하여 심장 근육 수축 장애 및 심부전이 발생할 위험이 더 큽니다.


심부전의 위험 때문에 Camzyos로 치료받는 환자는 심장이 얼마나 잘 작동하는지 보여주는 심장초음파로 모니터링해야 합니다. 환자는 또한 Camzyos의 대사(분해)를 방해하는 특정 처방 및 일반 의약품을 피해야 합니다.


모니터링을 따르지 않거나 Camzyos가 신진대사를 손상시키는 약물과 함께 사용되는 경우 증상이 있거나 생명을 위협하는 심부전이 발생할 가능성이 있기 때문에 Camzyos는 Camzyos 위험 평가 및 완화 전략(RMS)이라는 제한된 프로그램을 통해서만 사용할 수 있습니다.REMS 프로그램은 손상된 심장 근육 수축으로 인한 심부전의 위험을 낮추어 안전한 사용을 보장합니다.


Camzyos는 이 적응증에 대해 획기적인 치료제 지정 및 희귀의약품 지정을 받았습니다.




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