FDA에서 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 및 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)이 있는 10세 이상의 환자를 위한 식이요법 단독 또는 특정 다른 요법과 함께
추가 치료제로 레파타(에볼로쿠맙) 주사를 승인했습니다.
Repatha는 "나쁜 콜레스테롤"로 알려진 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)을 줄이는 데 효과 있습니다.
FDA는 이전에 성인을 대상으로 심혈관 질환의 특정 합병증의 위험을 줄이기 위해 Repatha를 승인했습니다. 이 약물은 이전에 성인 및 13세 이상의 소아 환자에 대한 연구를 기반으로 성인 HeFH 및 HoFH 환자의 LDL-C 콜레스테롤 수치를 감소시키는 추가 요법으로 승인되었습니다.
HoFH / HeFH?
환자의 신체 내 콜레스테롤을 제거하는 방식을 제어하는 유전자의 작은 그룹에 돌연변이가
있으며, 생명을 위협하는 희귀 질환입니다. 결과적으로 HoFH / HeFH 환자는 LDL-C 수치가
매우 높습니다.
HoFH는 두 가지 유전적 돌연변이를 포함하며, HeFH보다 더 심각하고 덜 일반적입니다. HoFH는 약 250,000명 중 1명에서 발생하며, 콜레스테롤 수치를 정상 수치의 4배 이상
증가시킵니다. HoFH 환자는 10대 또는 20대에 심장마비 및 심장병을 비롯한 조기 심혈관
질환을 일으킬 수 있습니다. 많은 환자들이 다른 콜레스테롤 저하 약물로 치료를 받았음에도 계속해서 매우 높은 콜레스테롤 수치를 보입니다.
HeFH는 하나의 유전적 돌연변이를 포함하며 대략 250명 중 1명에게서 발생합니다. HeFH가 있는 사람들은 일반적으로 콜레스테롤 수치가 정상보다 2~3배 높습니다. HeFH 환자는 또한 심장마비, 뇌졸중 및 관상동맥 질환과 같은 심혈관 사건의 위험이 증가하지만 HoFH 환자보다 정도는 적습니다.
유효성
10-17세 소아 환자에 대한 한 연구에서, 24주 동안 매달 Repatha 420mg을 피하 주사로
투여받은 HeFH 임상 시험 참가자는 위약을 투여받은 환자에 비해 LDL-C가 평균 38%
감소했습니다.
11-17세 소아 환자를 대상으로 한 또 다른 연구에서 HoFH를 사용하여 80주 동안 매월 Repatha 420mg을 피하 주사로 투여한 임상 시험 참가자는 기준선과 비교하여 LDL-C가
평균 14% 감소했습니다.
안전성
에볼로쿠맙 또는 그 부형제에 심각한 과민 반응이 있는 환자는 이 약을 복용해서는 안 됩니다. 과민증의 징후나 증상이 나타나면 환자는 치료를 중단해야 합니다. 소아 환자의 일반적인
부작용으로는 비인두염(감기), 두통, 구강인두 통증(인후통) 및 상기도 감염이 있습니다.
명칭
레파타(Repatha)는 2013년 HoFH 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다.
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