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FDA, 4~11세 환자의 낫형세포병 치료제 승인



낫형세포병 : 적혈구의 모양이 낫 모양으로 되는 유전자 돌연변이

FDA는 4세에서 11세 사이의 소아 환자의 낫형세포병 질환을 치료하기 위해 옥스브리타

(복셀로터) 정제에 대한 가속화 승인을 승인했습니다. FDA는 이전에 낫형세포병 질환이 있는 12세 이상의 환자를 위한 Oxbryta에 대한 가속 승인을 승인했습니다.



질병 또는 상태


낫형세포병은 적혈구가 비정상적으로 낫 모양이나 초승달 모양의 평생 유전되는 혈액 장애

입니다. 이 비정상적인 모양은 혈관을 통해 혈액의 흐름을 제한하여 신체 조직으로의 산소

전달을 제한합니다. 이것은 혈관 폐쇄성 위험으로 알려진 극심한 통증과 장기 손상으로

이어집니다. 조직 손상은 혈관 폐쇄성 위험성을 악화시키는 심각하고 오래 지속되는 염증과 관련이 있습니다.



효능


Oxbryta는 환자의 적혈구를 정상 모양으로 복원하여 신체 조직과 적혈구의 손상을 줄입니다. Oxbryta의 효능과 안전성은 낫형세포병 질환을 앓고 있는 4세에서 11세 사이의 환자 45명을 대상으로 한 2상 실험에서 평가되었습니다. 실험 참가자는 실험 시작 시 체중을 기준으로 한 경구 현탁액용 Oxbryta 정제를 받았습니다. 효능 평가는 실험 시작부터 24주까지 헤모글로빈(적혈구의 철 함유 단백질)이 1g/dci리터 이상 증가했는지 여부를 기반으로 했습니다. 환자의 36%가 이 헤모글로빈 증가에 도달했습니다. . 빠른 승인의 조건으로, 이 헤모글로빈 증가가

낫형세포병 환자의 느낌이나 기능 개선과 같은 임상적 이점으로 이어진다는 것을 확인하기

위해 Oxbryta에 대한 진행중인 연구가 완료되어야 합니다.



안전 정보


옥스브리타 또는 그 부형제에 대한 알레르기 반응의 병력이 있는 사람은 일반 발진, 종기,

숨가쁨, 안면 부종 및 정상 수치보다 높은 호산구(백혈구의 일종) 수치가 나타날 수 있으므로 옥스브리타를 피해야 합니다. Oxbryta의 가장 흔한 부작용은 두통, 구토, 설사, 복통, 메스꺼움, 발진 및 발열입니다.


명칭


Oxbryta는 FDA가 환자에게 임상적 이점을 합리적으로 예측 가능성이 있는 결과를 기반으로 미충족 의학적 요구를 충족시키기 위해 심각한 상태에 대한 약물을 승인할 수 있도록 하는

가속 승인을 받았습니다. Oxbryta의 임상적 이점을 확인하고 설명하려면 추가 임상 실험이

필요합니다.


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