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FDA, CDER의 희귀질병에 대한 치료제 개발 촉진 위한 약물 승인 및 프로그램


Mar 07 2022



미국 식품의약국(FDA) 약물평가연구센터(CDER)는 치료제 개발을 가속화하기 위해 약물 승인 및 프로그래밍을 통해 계속해서 희귀 질환을 우선순위로 삼고 있습니다.


희귀질환은 미국에서 200,000명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 모든 질병입니다. 약 7,000가지의 희귀질환에 대한 신약 개발은 여러 가지 이유로 복잡할 수 있습니다.잘 정립된 시험 설계를 사용하는 데는 어려움이 있습니다. 질병의 자연사에 대한 제한된 이해가 있는 경우 종말점(결과 측정)을 선택하는 것이 어려울 수 있습니다. 환자 수가 적기 때문에 희귀 질환 임상 시험에 참여할 수 있는 사람이 충분하지 않을 수 있습니다. 이러한 이유 및 기타 이유로 이러한 질병 중 상당수는 이용 가능한 치료법이 거의 없거나 전혀 없습니다.


FDA의 약물 평가 및 연구 센터(CDER)에는 이러한 장애물을 극복하고 미국에서 희귀 질환을 앓고 있는 3천만 명 이상의 사람들을 위한 치료법 개발을 촉진하는 데 전념하는 팀과 프로그램이 있습니다.



희귀 질병에 대한 CDER의 승인


희귀 또는 "고아" 질병을 치료하도록 승인된 약물의 비율이 지난 10여 년간 증가하는 추세를 보이고 있으며, 2021년 CDER의 50개 신약 승인 중 26개(절반 이상)가 희귀질환에 대한 것이었습니다.




그리고 2022년이 된 지 불과 두 달 만에 종양학 및 혈액학 분야에서 희귀질환을 앓고 있는 사람들을 위한 4가지 신약을 승인했습니다. 이러한 약물에는 다음이 포함됩니다


  • 최초의 포도막 흑색종 치료제 킴트랙(Kimmtrak) : 이뮤노코어(Immunocore)에서 개발 신체의 다른 부분으로 퍼졌거나 외과적으로 제거할 수 없는 포도막 흑색종(눈의 포도막이라고 하는 부분에서 발생하는 희귀 암)에 대한 첫 번째 치료법입니다.

  • 첫 한랭응집소질환 치료제인 사노피(Sanofi) : 엔제이모(Enjaymo) 희귀 유형의 빈혈인 한랭응집소 질환이 있는 성인에서 용혈(적혈구 파괴)로 인한 적혈구 수혈의 필요성을 줄이기 위한 첫 번째 치료법입니다.

  • 첫번째 피루브산 키나아제 결핍 치료제 피루킨드(Pyrukynd) : 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals) 조기 적혈구 파괴를 유발하는 유전 질환인 피루브산 키나아제 결핍증이 있는 성인의 빈혈을 치료하는 첫 번째 치료법입니다.

  • 혈소판감소증 동반 골수섬유증 치료제 본조(Vonjo) : CTI 바이오파마 혈소판(혈액 응고 세포) 수치가 낮은 희귀 골수 질환인 중등도 또는 고위험 원발성 또는 이차성 골수 섬유증이 있는 성인을 위한 약물입니다.



FDA는 이를 위해 CDER은 희귀질환 치료제 개발을 지원하기 위해 다양한 노력을 기울이고 있으며, 데이터 공유가 특히 희귀 질병에 대한 약물 개발을 발전시키는 데 중요하다고 말합니다.


따라서 FDA는 데이터 공유 플랫폼인 'Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform'을 개발 하였고, Critical Path Institute와 중요한 작업을 계속 하고 있다고 밝혔습니다.


플랫폼은 기존 환자 수준 데이터의 안전한 공유를 촉진하고 새로운 데이터 수집의 표준화를 장려하도록 설계된 데이터베이스를 제공합니다. 이를 통해 승인된 사용자는 환자 수준의 임상 데이터에 액세스하여 희귀 질환 환자 집단에서 질병 진행 및 질병 이질성(또는 동일한 질병을 가진 사람들 간의 차이)을 더 잘 이해할 수 있습니다. 결과적으로 시험 설계, 평가변수 선택 및 약물 개발에 대한 기타 중요한 고려 사항을 알릴 수 있다고 합니다.


또한, 표준 핵심 임상 결과 평가 보조금 프로그램의 일환으로 CDER은 임상 시험에서 종점으로 사용할 수 있는 임상 결과 평가의 공개적으로 이용 가능한 핵심 세트를 개발하기 위해 수혜자와 협력하고 있습니다. 이 프로젝트를 통해 개발된 일부 평가에는 신체 기능, 영유아의 통증, 신경 발달 장애가 있는 어린이의 의사 소통이 포함됩니다. 또한, CDER에서는 미시간 대학의 연구자와 협력하여 인구가 적은 희귀 질환에 대한 혁신적인 시험 설계를 개발하고 있습니다.





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